基因剪輯將首度於人類身上測試

02.04.2016

基因剪輯將首度於人類身上測試

基因剪輯將首度於人類身上測試

「基因剪輯」技術面世已經三年,但至今仍未應用於人類,美國一家新創生物科技公司計劃兩年後,首次在人類身上測試這種技術,希望揭開治療遺傳病的新一頁。

基因剪輯技術俗稱「 DNA 剪刀」於 2012 年面世,可以準確地剪輯細胞中特定的基因。不過面世以來,這把 DNA 剪刀一直只用於微生物和動植物研究,從未試過應用於人類,但突破時刻快將來臨。

美國一間位於馬薩諸塞州的新創企業,宣布將在 2017 年在人類身上測試,成為全球首例。

該項臨床研究目標是治療一種,名為萊伯氏先天性黑矇症的遺傳眼疾,遺傳了這種簡稱 LCA 的小童視網膜細胞受影響,視力較差,甚至會隨成長惡化。估計全美國只有六百個患者。為何先以這疾病入手?

因為學者全面掌握了 LCA 涉及的基因缺陷,加上眼球是基因治療容易觸及的部位,可直接將藥物注入視網膜,是否見效很快知道,適合讓基因剪輯「初試啼聲」。若治療成功,基因療法的實用性將跨前一大步,治療其他遺傳病的機會亦大增。

至於負責這項破天荒臨床研究的生物科技公司來頭不小,三個月前融資一億二千萬美元,投資者包括首富比爾蓋茨及 Google 。

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